Natural history and risk factors during development study in adults
CMT1A und die meisten anderen Subformen von CMT sind als langsam progrediente Neuropathien bekannt, obwohl längerfristige angelegte Studien über 2 Jahre fehlen. Unser Ziel ist es ein besseres Verständnis über den Verlauf von CMT zu gewinnen und mögliche, das Krankheitsbild modifizierende, Faktoren zu gewinnen.
Projektleitung für Erwachsene Patienten
Projektleitung für Junge Patienten
Biomarkers, validation of selected outcome measures (CMTNSmod)
Das Ziel dieses Projektes ist die Validierung von unterschiedlichen Genexpression-Profilen aus Blut als potentielle Krankheitsmarker in CMT1A-Patienten. Diese Biomarker werden für die Entwicklung von klinischen Studien bei CMT-Patienten hilfreich sein.